yy.vip易游-新春走基层 “藏”在龙王山下的“孤儿药”走向国际

　　YYVIP易游·(中国有限公司)官方网站-几年前，电影《我不是药神》让“孤儿药”走入公众视野。所谓“孤儿药”，即用于预防、治疗或诊断罕见病的药物。1月22日，位于南京江北新区医药谷的药企维立志博传出消息：其核心产品维利信®获得欧盟委员会授予的孤儿药资格认定，用于治疗肺外神经内分泌癌。1月14日，该创新药已获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的快速通道资格，进入审评“快车道”。短短半个月内，接连拿下两项国际权威认证，这家龙王山下的企业凭借潜心研发的“孤儿药”，登上了国际舞台。

　　2月9日，记者走进这家公司，探寻“孤儿药”背后的研发故事。尽管春节临近，企业内依然充满浓厚的创新氛围——研发与生产人员正争分夺秒地核验数据、撰写材料；公司创始人、董事长兼CEO康小强仍在海外奔波，原定的线上采访时间几经调整。“虽然快到年关，但业务不能停。我们要借着刚刚获得两项认证的东风，给企业发展再添一把火。”康小强说。

　　维利信®是如何诞生的？时间还要回溯到2014年，那是中国创新药“黄金时代的前夜”。彼时，全球医药界因PD-1抑制剂（一类通过激活人体免疫系统对抗癌症的免疫疗法）的突破而沸腾。一大批“海归”科学家毅然选择回国创业，康小强正是其中一员，从位于美国印第安纳波利斯的全球制药巨头礼来辞职，来到有着厚实科教土壤的南京，“我看中这里宁静的气质”——这也与维立志博后来展露的企业气质不谋而合：不追逐聚光灯下的热闹，只在寂静处打磨锋芒。

　　此后十年，中国创新药市场经历了从寒冬到狂热、再到理性回调的剧烈周期，PD-1等无数风口崛起又消散。起初，团队也曾计划布局PD-1赛道，但冷静分析后发现，国内已有二十余家企业投身其中。为避开同质化竞争，他们将目光转向了PD-1疗法尚未解决的难题。因此，团队的核心目标定为攻克现有PD-1/PD-L1抗体疗法无效的疾病。在深水区持续探索，帮助企业逐步建立起涵盖约14款候选药物的研发管线款已进入临床阶段。

　　其“明星产品”——LBL-024（维利信®，通用名奥帕替苏米单抗）逐渐脱颖而出，这也是全球首款进入关键注册临床阶段的同机制药物。“目前临床数据显示，肺外神经内分泌癌患者的预后较差，生存期较短。一线治疗虽有标准方案，但进入二线后常常面临无药可用的困境。我们的‘孤儿药’能在后线治疗中发挥重要作用。”康小强介绍，“相关临床数据表明，该药具有显著的‘拖尾效应’，患者治疗后可长期获益，总生存期达到现有疗法的两倍。”

　　除了为癌症治疗提供新的选择，LBL-024还通过精准设计，大幅减少了与正常组织（尤其是外周血和肝脏）中4-1BB（肿瘤坏死因子受体超家族的关键成员，广泛表达于多种免疫细胞）的相互作用，从而显著降低了器官毒性风险，成功破解了4-1BB激动剂研发中“肝毒性高、治疗窗口窄”的关键难题。

　　究竟有多少患者能从中受益？根据弗若斯特沙利文报告，2024年中国约有1.72万名肺外神经内分泌癌患者，预计到2030年将增至2.31万人。“我们的目标，就是让这两万多名患者获益。”康小强直言，选择该罕见瘤种作为首发适应症，主要是因为在此领域疗效显著，有利于加速获批。目前，该“孤儿药”已完成BLA（新药上市申请）申报前的工艺验证与稳定性考察，预计最快将于2027年上市。公司还计划以肺外神经内分泌癌为起点，逐步拓展至其他中型、大型癌种，到2027年覆盖10个适应症。

　　十年磨一剑，背后是无数的挑战，也有动人的时刻。让康小强团队尤为难忘的，是在医药谷建成200升和500升中试产线。“这款药在早期临床阶段没有自己的生产场地和设备，只能委托外部企业，包括制剂生产和规模放大。为了突破这一瓶颈，我们近两年建成了自己的中试产线，不仅加速了项目进展，也把核心技术牢牢握在了手中。”